Биофармацевтические компании США опубликовали отчёт, который показал что в настоящий момент в США разрабатывается 362 метода клеточной и генной терапии. Примерно треть из них (132) являются возможными методами лечения редких заболеваний.
Интересно, что темпы исследований и разработок в этой области растут, поскольку согласно отчету Фармацевтических разработчиков и производителей Америки (PhRMA) 2018 года, по линии клеточной и генной терапии в клинической разработке находилось 289 методов лечения.
Клеточная и генная терапия представляют собой две пересекающиеся области биомедицинских исследований с похожими целями, которые направлены на ДНК или РНК внутри или вне организма. Оба подхода направлены на изменение генетического материала для улучшения функционирования или борьбы с заболеванием. Генная терапия использует генетический материал или ДНК для изменения клеток пациента и лечения наследственного или приобретенного заболевания, тогда как клеточная терапия представляет собой инфузию или трансплантацию целых клеток пациенту для лечения наследственного или приобретенного заболевания. Новые методы клеточной и генной терапии находятся разных стадиях исследований (от ранних до поздних стадий клинических испытаний) и ориентированы на различные заболевания и состояния: от онкологических и генетических нарушений до неврологических состояний.
Некоторые из методов клеточной и генной терапии, находящие в процессе разработки, включают в себя:
- генную терапию с использованием аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV) – фактор VIII, предназначенную для стимуляции выработки фактора VIII для лечения гемофилии A. По сравнению с нынешней заместительной терапией фактором VIII, генная терапия менее инвазивна и не требует многократных внутривенных инъекций в течении недели;
- генную терапию с использованием AAV-вектора, который доставляет высокоактивный ген фактора IX в печень для лечения гемофилии B;
- CAR-Т-клеточную терапию второго поколения, состоящую из генетически модифицированных Т-клеток (разработана для нацеливания антигена созревания В-клеток (B-cell maturation antigen, BCMA) и перенаправления Т-клеток для распознавания и борьбы со злокачественной миеломой);
- генную терапию для лечения болезни Штаргардта (макулярная дистрофия), которая вызвана мутацией гена ABCR, приводящую к дегенерации фоторецепторов в сетчатке.
В докладе также подчеркивается, что в настоящее время на стадии разработки находятся боле 60 РНК-терапевтических средств. Эти методы лечения могут потенциально подавлять механизм возникновения болезнетворных белков.